講演報告：第22回全国遺伝子医療部門連絡会議

11/23(土）に、第22回全国遺伝子医療部門連絡会議でオンラインでお話しさせて頂きました。

このような貴重な機会をいただきましたことを感謝申し上げます。

超希少疾患の患者家族の立場で、疾患の紹介、Patient Journeyに沿って、私たちの気持ち、診断の意義、

そしてアメリカで進んでいる、超希少疾患の治験、アンチセンスオリゴヌクレオチドのN of 1+臨床試験についてご紹介しました。

LIVEでまたオンデマンドでご視聴いただきました皆様本当にありがとうございました。