2024年10月7日 / 最終更新日時 : 2024年10月7日 患者会 治療薬開発 HNRNPH2に対するASO医薬品のN of 1+臨床試験が始まりました 先月、9月26日にアメリカのニューヨークで世界で初めて、HNRNPH2に対する治療薬の投与（first in human)が行われました。こちらはn-lorem財団によるASO（アンチセンスヌクレオチド）医薬品による、患 […]
2024年8月17日 / 最終更新日時 : 2024年8月17日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告④：研究参加（Natural History study) 前述していましたが、この会議の会期中に、Natural History studyの評価が行われます。事前にCRIDと呼ばれるIDをWEBで発行して、試験の説明と参加の同意についてのZOOMミーティングを受け、同意の書類 […]
2024年8月15日 / 最終更新日時 : 2024年8月17日 患者会 学会 海外患者会参加報告③治療薬開発（FDAが臨床試験開始を承認！） HNRNPH2関連のバイン症候群については、治療薬の開発が進んでいます。 この会議が終了した直後、FDAがn-Lorem財団提供のASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）医薬品に対するN of 1+臨床試験の開始を承認し […]
2024年8月13日 / 最終更新日時 : 2024年10月19日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告②講演：各疾患の専門医から HNRNP疾患の第一人者の先生方の講演を拝聴することができました。 臨床の先生だけでなく基礎研究者の先生、バイオ関連のベンチャー企業、研究機関の科学者も来られていて、そのような専門医の先生方が患者家族の前で疾患について、 […]
2024年8月11日 / 最終更新日時 : 2024年8月16日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告① 概要（2024 HNRNP Conference&family meeting) 2024年7/28-7/30の3日間に渡って、アメリカ シアトル近郊で開催された海外患者会会議に参加してきました。 シリーズで投稿していきたいと思います。会の概要からご紹介します。まず、会場はシアトル国際空港やシアトルダ […]
2024年1月17日 / 最終更新日時 : 2024年1月19日 患者会 治療薬開発 アメリカでHNRNPH2治療薬臨床試験開始予定 年始に起こりました令和6年能登半島地震でお亡くなりになられた方々にお悔やみを申し上げるとともに被災された方々に心よりお見舞い申し上げます。 年末年始にかけて、当会が協力して活動している国際的なHNRNPH2の患者会 Ye […]
