HNRNPH2に対するASO医薬品のN of 1+臨床試験が始まりました

先月、9月26日にアメリカのニューヨークで世界で初めて、HNRNPH2に対する治療薬の投与（first in human)が行われました。こちらはn-lorem財団によるASO（アンチセンスヌクレオチド）医薬品による、患者数が極めて少ない臨床試験、N of 1+臨床試験と言われているものです。

HNRNPH2の国際的な患者会である、Yellow Brick Road Projectがサポートし、同患者会と緊密に協働されていて、疾患研究において中心的な先生である、コロンビア大学のバイン先生とそのチームによって、7歳の女児に投与が行われました。初回の投与は最小の用量での投与なので、重篤な副作用もなく無事、帰宅されました。

ご両親が、期待と不安が入り混じり、大変な胸中だと推察しますが、そのご多忙の中に、逐一SNSでその様子を発信頂き、リアルタイムで様子が伺え、それを患者会がまとめて動画で発信し、当会も日本語訳して、当会のSNS（instagram,facebook)で公開しました。これからの新しい臨床試験の形だと思いました。

世界中から同じ疾患の患者家族から、応援と祈りのメッセージも数多く寄せられました。私たちは極めて患者数が少ない、希少疾患の家族ですが、決して一人ではない、と感じることができた瞬間でもありました、