2024年8月17日 / 最終更新日時 : 2024年8月17日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告④：研究参加（Natural History study) 前述していましたが、この会議の会期中に、Natural History studyの評価が行われます。事前にCRIDと呼ばれるIDをWEBで発行して、試験の説明と参加の同意についてのZOOMミーティングを受け、同意の書類 […]
2024年8月15日 / 最終更新日時 : 2024年8月17日 患者会 学会 海外患者会参加報告③治療薬開発（FDAが臨床試験開始を承認！） HNRNPH2関連のバイン症候群については、治療薬の開発が進んでいます。 この会議が終了した直後、FDAがn-Lorem財団提供のASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）医薬品に対するN of 1+臨床試験の開始を承認し […]
2024年8月13日 / 最終更新日時 : 2024年8月17日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告②講演：各疾患の専門医から 講演いただく先生方・研究者の方々がHNRNP疾患の第一人者ばかりです。 臨床の先生だけでなく基礎研究者の先生、バイオ関連のベンチャー企業、研究機関の科学者も来られていて、そのような専門医の先生方が患者家族の前で疾患につい […]
2024年8月11日 / 最終更新日時 : 2024年8月16日 患者会 治療薬開発 海外患者会参加報告① 概要（2024 HNRNP Conference&family meeting) 2024年7/28-7/30の3日間に渡って、アメリカ シアトル近郊で開催された海外患者会会議に参加してきました。 シリーズで投稿していきたいと思います。会の概要からご紹介します。まず、会場はシアトル国際空港やシアトルダ […]
2024年7月26日 / 最終更新日時 : 2024年8月11日 患者会 患者会 海外患者会ミーティング参加します 7/28-7/30にアメリカシアトルで開催される、海外患者会合同ミーティングに参加します。 幸いにも今年はキリン福祉財団が渡航費を半額ほど支援してくださいます。 YBRP（HNRNPH2の患者会）とHNRNPファミリー財 […]
2024年1月22日 / 最終更新日時 : 2024年1月23日 患者会 海外患者会 海外患者会ミーティング開催決定 HNRNP疾患の海外患者会のミーティング日程が決定しました。ヨーロッパミーティングは YBRP（HNRNPH2の会）主催で2024/5/1-2にフランスのシャントリーで開催されます。 ポスターに当会の患者の写真が使われて […]
2023年8月15日 / 最終更新日時 : 2024年3月30日 患者会 海外患者会 HNRNPH2海外患者会（YBRP）ミーティングに参加 アメリカ、フロリダのジャクソンビルにて7/31~8/2開催された。HNRNPH2の患者会 The Yellow Brick Roadの年次集会に参加してきました。 日本人として初めての参加です。 レジストリ研究（Natu […]
2023年7月27日 / 最終更新日時 : 2024年3月30日 患者会 海外患者会 海外患者会の会議参加のため渡米します HNRNPH2の患者会 YBRP（The Yellow Brick Road Project)の年次集会に参加するために渡米します。 7/31-8/2 フロリダのジャクソンビルで開催されます。 レジストリ研究であるNat […]
